網膜シート(DSP-3077)
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網膜色素変性について
網膜色素変性は、網膜を構成する細胞のうち、光を受容する機能を
有する視細胞が変性により失われる、主に遺伝性の疾患群です。
一般的には、光覚に関わる杆体視細胞が先行して変性し、
続いて視力・色覚に関わる錐体視細胞が変性します。
原因遺伝子の種類も多様で症状の個人差が大きいですが、長期間の
進行の後には、高度な視機能低下をきたすことが多いです。
網膜色素変性は、日本の失明原因の第2位を占める社会的にも重篤な
疾患であり、新しい治療法の確立が望まれています。
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現在の治療法
循環改善薬の投与をはじめ、視細胞への光刺激の緩和を目的とした遮光眼鏡、症状進行の遅延を目的とした
ビタミンA 類の投与などが行われていますが、有効性が実証された事例は確認できておりません。
近年、新たな治療法として遺伝子治療や細胞移植などの研究が行われていますが、
遺伝子治療は、原因遺伝子のごく一部に対して開発されており、98%以上の症例について有効性が実証された治療法は存在しません。
細胞移植は、ヒト胎児の眼球から作製した網膜シートを移植することで失われた視細胞を補充する治療法が研究されてきましたが、
胎児の細胞を使うことには倫理面と供給面で課題があると考えられます。
再生・細胞医薬により目指すこと
国立研究開発法人理化学研究所(理研)の笹井芳樹博士の研究グループが見出した多能性幹細胞から
立体構造をもつ神経組織を効率良く分化させる方法である自己組織化培養法(SFEBq 法)を基に、
理研や住友化学と連携して、iPS細胞から三次元構造をもつ視細胞前駆細胞を豊富に含む網膜シートを作製する技術を確立しました。
網膜シートの投与により、失われた視細胞を補充することで、視機能の再建，病態進行の抑制が期待されます。
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立体組織 (organoid)を用いた
細胞補充の再生医療
- DSP-3077を網膜下に移植
- iPS細胞由来の視細胞と患者さんの
双極細胞をつなぎ、機能回復させる