細胞医薬における製造スケールは重要なファクターであり、
必要な細胞が少なく済むことは開発難易度と
開発コストを下げることに繋がります。
また、中枢神経系及び眼領域は一般的に免疫特権部位とされており、
免疫反応が比較的生じにくく、細胞移植に適した器官であると
考えられています。

そのため、当社はまず必要な細胞数が比較的少なく、免疫反応を
回避しやすいと考えられる中枢・眼領域から取り組みを始めてきました。

iPS細胞の分化誘導の技術基盤が発展してきたこと、
他の疾患領域にも大きなニーズがあることから、先行するプログラムで
得た知見をもとに、より高難度な末梢臓器の再生にも展開を試みています。

日本はiPS細胞の発祥国であり、多能性幹細胞に関する研究ナレッジが
豊富に蓄積されています。
さらに、アカデミアにおいて多能性幹細胞を各種の細胞に分化誘導する
研究が充実しており、産学連携によるiPS細胞の医療応用研究の環境が
できています。
また、従来の医薬品とは異なる再生医療等製品に特化した
薬事トラックが整備されており、条件及び期限付き承認制度によって
日本においては早期に実用化が見込めます。

一方で、iPS細胞を用いた再生医療を待望しておられる
患者さんは世界中におられます。
まず日本で開発を成功させ、その後米国など医薬品市場が大きな
グローバルへ展開することで、より多くの患者さんに再生医療をお届けする
とともに、ビジネス面では売り上げの拡大を目指します。

細胞医薬品の形態には様々なものがありますが、単一の細胞種からなる
製品は比較的iPS細胞から分化誘導しやすく、品質管理もシンプルで、
凍結保存も容易といったメリットがあります。一種類の細胞が選択的に障害されるような疾患に対しては、単一細胞による治療効果が期待できます。
これに対して、多種類の細胞から構成され複雑な立体構造を有する
組織や臓器の再生を目指すためには、オルガノイド技術等を組み合わせた
高機能な立体組織の分化誘導が必要になります。

このような立体組織は品質の管理戦略も複雑になり、相対的に凍結保存も
難しくなるため、実用化にはいくつもの技術的なハードルを乗り越える必要がありますが、より幅広い疾患に対する応用が期待できます。
単一細胞から立体組織まで、疾患に合わせて最適な細胞製剤の形態を
研究開発していきます。